今天，基石药业（苏州）有限公司(http://www.maoyihang.com/company/)（以下简称“基石药业”或“公司”）宣布，由公司合作伙伴 Blueprint Medicines 开发的 avaprIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)inib 的I/II期桥接注册性试验实现首例受试者给药。
这是一项中国单独的研究，包括I期剂量递增和II期剂量扩展试验，目的是评估avapritinib 在不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）患者中的安全性、药代动力学和疗效。
该试验将包括PDGFRA D842V基因驱动的GIST和二线、三线及以上的GIST患者。
关于avapritinib
Avapritinib是一种口服、强效、高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂。已发表的临床前数据显示，avapritinib对KIT和PDGFRA突变的GIST有强效的抑制作用。
Avapritinib是一款在研的口服精准疗法，可选择性地有效抑制KIT和PDGFRA突变激酶。它是一种靶向于激酶活化构象的I型抑制剂。
Avapritinib在KIT和PDGFRA突变的胃肠道间质瘤（GIST）中显示了广泛的抑制作用，并对激活环突变活性最强，而目前批准的GIST疗法不能抑制激活环的突变。与现有的其他酪氨酸激酶抑制剂相比，avapritinib对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶抑制剂。
2018年6月，基石药业通过与Blueprint Medicines达成合作，获得了包括avapritinib在内的三种药物在大中华区的独家开发和商业化授权，Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化avapritinib的权利。
Blueprint Medicines率先开发avapritinib，用于治疗晚期GIST、晚期全身性肥大细胞增生症（SM）以及惰性和冒烟型SM。
美国FDA已经授予avapritinib两个突破性疗法认证，一个用于治疗PDGFRA D842V基因驱动的GIST，一个治疗晚期SM，包括侵袭性SM亚型、伴随相关血液肿瘤的SM和肥大细胞白血病。
