近日，科济生物医药(http://www.maoyihang.com/sell/l_14/)（上海）有限公司(http://www.maoyihang.com/company/) (CARsgen Therapeutics) 宣布，美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)药品监督管理局（US FDA）授予其产品(http://www.maoyihang.com/invest/)用于治疗多发性骨髓瘤的全人BCMA CAR-T细胞（CT053）“孤儿药”资格认定。
探索性I期临床研究数据表明，CT053具有十分优异的临床疗效和良好的安全性；24名复发难治的多发性骨髓瘤患者中，有19名达到完全缓解（完全缓解率79.2%），且无3级及以上细胞因子释放综合征。
科济生物董事长、CEO兼CSO李宗海博士介绍，FDA授予‘孤儿药’资格认定是CT053产品开发和商业化的重要监管里程碑，CT053目前正在中国进行注册临床研究，研究中心包括北京朝阳医院、苏州大学附属第一医院。
CT053还分别于今年6月和7月获得美国和加拿大的临床试验许可。
CT053还分别于今年6月和7月获得美国和加拿大的临床试验许可。
探索性I期临床研究数据表明，CT053具有十分优异的临床疗效和良好的安全性；24名复发难治的多发性骨髓瘤患者中，有19名达到完全缓解（完全缓解率79.2%），且无3级及以上细胞因子释放综合征。
孤儿药是指用于治疗、诊断或预防患病人数低于20万人的罕见疾病/疾病的药物和生物制品，由US FDA孤儿药产品开发办公(http://www.maoyihang.com/sell/l_31/)室授予。
