小野制药在日本提交tirabrutinib hydrochloride用于治疗PCNSL的制造和销售申请

　　此次申请基于一项多中心、开放标签、非对照I/II期研究（ONO-4059-02）的结果。

该研究共入组了44例复发性或难治性PCNSL患者，研究中tirabrutinib每日口服一次。今年8月20日，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予tirabrutinib治疗PCNSL的孤儿药资格。

关于tirabrutinib
 

　　tirabrutinib由小野制药发现和开发，这是一种高度选择性、口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，在日本开发用于B细胞肿瘤和自身免疫性疾病患者的治疗。B细胞受体（BCR）信号在B细胞淋巴细胞的存活、激活、增殖、成熟和分化中发挥着核心作用。

BTK是BCR信号通路的重要调节因子，tirabrutinib通过抑制BTK发挥治疗作用。BTK是一种胞浆蛋白，在BCR受体激活后，受体下游Lyn、Fyn等激酶得到激活，进一步激活下游的BTK激酶，BTK激活后调节下游的多条信号。
 

　　2014年12月，吉利德与小野制药达成授权协议，获得除日本、韩国、中国、东盟国家（ASEAN）以外全球其他国家开发和商业化tirabrutinib的独家权利，小野制药保留上述国家的权利。