近日，日本药企大冢制药全资子公司(http://www.maoyihang.com/company/)Astex制药公司宣布，美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局（FDA）已授予该公司口服固定剂量组合抗癌药ASTX727孤儿药资格，用于治疗骨髓增生异常综合症（MDS），包括慢性骨髓单核细胞白血病（CMML）。
关于ASTX727
ASTX727是由固定剂量的cedazuridine（一种胞苷脱氨酶抑制剂）和地西他滨（一种已获批的抗癌DNA去甲基化剂）组成的一种新的口服组合疗法。
其中，cedazuridine组分能够抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶，避免降解地西他滨，从而使ASTX727能够实现口服给药地西他滨，达到与地西他滨静脉输注同等的暴露当量。
2019年6月，大冢和Astex公布了ASTX727 III期ASCERTAIN研究的顶线结果。该研究是一项随机、开放标签、交叉研究，在138例既往未接受治疗（初治）和已接受治疗（经治）的骨髓增生异常综合症（MDS）和慢性骨髓单核细胞白血病（CMML）患者中开展，评估了ASTX727与地西他滨静脉输液（decIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)abine IV）的疗效和安全性。
研究结果显示，口服ASTX727与静脉输注地西他滨方案具有同等的地西他滨暴露当量，达到了研究的主要终点。
根据该研究数据，Astex公司计划在2019年向美国FDA提交ASTX727的新药申请（NDA）。
