今天，Reata公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布，其在研Nrf2激动剂omaveloxolone，在治疗弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）患者的关键性2期临床试验第二部分中取得了积极的顶线结果。
Omaveloxolone的治疗使患者的神经功能得到改善。
Reata公司计划着手向各监管机构递交omaveloxolone的新药申请。
关于Omaveloxolone
Omaveloxolone是一种口服的Nrf2激动剂。Nrf2是一种诱导多个分子通路的转录因子，这些分子通路能够通过恢复线粒体功能、降低氧化应激、抑制促炎信号而减轻炎症反应。
在之前，美国FDA已经授予omaveloxolone孤儿药资格，用于治疗FA。
相关研究
MOXIe研究是一项分两部分进行的随机，双盲，含安慰剂对照组的2期临床试验，旨在评估omaveloxolone在治疗FA患者中的安全性和有效性。共有103名FA患者参与MOXIe的第二部分研究。
研究结果显示，48周后，接受omaveloxolone治疗的患者在共济失调神经系统评定量表（mFARS）得分方面得到显著的改善，达到了试验的主要终点。
与安慰剂组相比，治疗组中患者的mFARS得分改善了2.4个点。其中，omaveloxolone的治疗使患者较基线时改善了1.55个点。
此外，在包括弓形足（pes cavus）患者在内的患者群中，与安慰剂组相比，omaveloxolone的治疗使患者在mFARS得分上改善了1.93个点。
