近日，Alexion Pharmaceuticals公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布，美国FDA批准该公司的长效C5补体抑制剂Ultromiris（ravulizumab-cwvz）扩展适应症，用于治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）患者（年龄一个月以上）的补体介导血栓性微血管病（TAM）。
关于Ultomiris
Ultomiris是Alexion公司开发的长效C5补体抑制剂，它通过抑制补体级联通路的效应蛋白C5来抑制补体信号通路的激活。患者只需每8周接受一次注射就可以有效抑制补体信号通路的激活。
Ultomiris已经获得FDA批准，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。
这一批准是基于两项全球性，单臂开放标签研究的结果，其中包括一项成人临床试验和一项儿科患者临床试验。
试验结果表明，在最初为期26周的疗程后，54%的成人患者和71%的儿童患者出现血栓性微血管病（TAM）的完全缓解。
而且，Ultomiris在84%的成人和93%的儿童患者中减少血小板减少症；在77%的成人和86%的儿童患者中减少溶血；在59%的成人和79%的儿童患者中改善肾功能（儿童患者数据皆为中期数据）。
