胆道闭锁是一种肝脏和胆管疾病，在出生后2-8周出现症状。胆管受损或缺失导致胆汁和胆汁酸被困在肝脏内，很快导致肝细胞受损和瘢痕化（肝硬化）、甚至肝功能衰竭。
近日，Albireo Pharma公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布，美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局（FDA）已授予其先导药物A4250治疗胆道闭锁（biliary atresia）的孤儿药资格。
关于A4250
A4250是一种首创的强效选择性回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。
目前，A4250正被开发用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗，首个目标适应症为PFIC，目前该药治疗PFIC（1型和2型）已处于一项III期临床研究（NCT03566238）。
在美国和欧盟，A4250目前已被授予多种疾病的孤儿药资格，包括：进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）、Alagille综合征和原发性胆管炎（PBC）、胆道闭锁、原发性胆管炎（PBC）。
在美国，A4250也被授予罕见儿科疾病资格、快速通道资格；在欧洲，A4250也已被授予优先药物资格。
