Trikafta有三种有效成分构成，其中elexacaftor是新一代CFTR蛋白矫正剂，它用于恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能，从而改善CF患者的呼吸功能。
Tezacaftor可以通过增加CFTR蛋白转运到细胞表面的水平来增强CFTR蛋白功能，而ivacaftor可以通过延长细胞表面CFTR蛋白的开放时间来提高缺陷型CFTR蛋白的功能。
Tezacaftor可以通过增加CFTR蛋白转运到细胞表面的水平来增强CFTR蛋白功能，而ivacaftor可以通过延长细胞表面CFTR蛋白的开放时间来提高缺陷型CFTR蛋白的功能。
这一批准是基于两项针对12岁及以上CF患者的全球3期临床试验的积极结果。
在第一项随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验中，Trikafta用于治疗携带一个F508del基因突变和一个最小功能突变的患者。
试验结果表明，在接受治疗4周以后，治疗组患者与接受安慰剂治疗的对照组相比，肺功能显著提高，表现为一秒用力呼气容积占预期值的百分比（ppFEV1）的平均绝对值与基线相比，改善了13.8%（p<0.001）。
在第一项随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验中，Trikafta用于治疗携带一个F508del基因突变和一个最小功能突变的患者。
试验结果表明，在接受治疗4周以后，治疗组患者与接受安慰剂治疗的对照组相比，肺功能显著提高，表现为一秒用力呼气容积占预期值的百分比（ppFEV1）的平均绝对值与基线相比，改善了13.8%（p<0.001）。
在第二项3期临床试验中，携带两个F508del CFTR基因拷贝的CF患者接受了Trikafta的治疗，或者安慰剂与tezacaftor和ivacaftor构成的三联疗法的治疗。
试验结果表明，将elexacaftor加入到tezacaftor和ivacaftor构成的治疗方案中，能够将ppFEV1的平均绝对值改善10%（p<0.001）。
试验结果表明，将elexacaftor加入到tezacaftor和ivacaftor构成的治疗方案中，能够将ppFEV1的平均绝对值改善10%（p<0.001）。
