欧盟委员会批准安斯泰来靶向抗癌药Xospata（gilteritinib）用于治疗AML成人患者

 

　　此次批准，基于III期ADMIRAL试验的结果，该试验调查了Xospata与挽救性化疗治疗复发性或难治性FLT3mut+AML患者的疗效和安全性。

结果显示，与接受挽救性化疗的患者相比，接受Xospata治疗的患者总生存期（OS）显著延长（中位OS：9.3个月 vs 5.6个月，HR=0.64[95%CI:0.49-0.83]，p=0.0004）。接受Xospata治疗的患者一年生存率为37%，而接受挽救性化疗的患者一年生存率为17%。

关于Xospata

 

　　Xospata属于第二代FLT3抑制剂，针对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）这2种不同的突变具有抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，与恶化的无病生存和总体生存相关。FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。尽管对这些突变的影响还不太清楚，但它们与治疗耐药性有关。

 

　　Xospata是通过与日本寿制药株式会社（Kotobuki Pharmaceutical）的研究合作发现，安斯泰来拥有开发、制造、潜在商业化Xospata的独家全球权利。

在美国、日本、欧盟，Xospata均被授予了孤儿药资格，在美国还被授予快速通道资格，在日本被授予SAKIGAKE资格。

 

　　Xospata于2018年10月中旬率先在日本获得批准，用于FLT3突变阳性复发性或难治性AML成人患者。

2018年11月底，Xospata获美国FDA批准，用于经检测证实存在FLT3突变的复发性或难治性（药物难治）AML成人患者的治疗。此次批准，使该药成为FDA批准用于复发性或难治性AML患者群体的首个FLT3靶向制剂，同时也标志着安斯泰来进入了美国血液癌症治疗领域。