阿斯利康Selumetinib胶囊在国内递交临床申请

 

　　Selumetinib是一款MEK 1/2抑制剂，MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶，而NF1的发病正是由于NF1基因突变扰乱了RAS/MAPK信号通路所导致的肿瘤生长。

Selumetinib于2019年4月被FDA授予突破性治疗法称号，2018年2月被授予孤儿药资格。根据一项许可协议，阿斯利康和MSD正在全球联合开发和商业化selumetinib。

 

　　一项代号为SPRINT的II期临床研究显示，selumetinib单药治疗可使NF1患者客观缓解率（ORR）达到66%。ORR定义为肿瘤完全缓解或肿瘤体积缩小超过20%。阿斯利康/MSD正是基于此项临床试验结果向FDA提交了NDA，FDA给出的PDUFA日期为2020年Q2，如果该药获批，将成为FDA批准的首个用于治疗NF1的口服MEK1/2抑制剂。