今天,Kiniksa Pharmaceuticals公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布,美国FDA授予其在研IL-1信号通路抑制剂rilonacept突破性疗法认定,用于治疗复发性心包炎(RP)。
关于Rilonacept
Rilonacept是一种皮下注射的可溶性融合蛋白,由IL-1受体1(IL-1R1)胞外部分的配体结合域,和IL-1受体辅助蛋白(IL-1RAcP),呈线性连接至人免疫球蛋白G1(IgG1)的Fc结合域。它通过充当一种可与IL-1α和IL-1β结合的受体来抑制IL-1的信号传导,从而阻断它们与细胞表面IL-1受体相互作用。
Rilonacept是由再生元(Regeneron)公司发现并开发,Kiniksa公司获得其独家许可后进一步开发治疗RP患者。
该突破疗法的认定是基于rilonacept在一项2期临床试验中取得的积极结果。
试验结果显示,在6个月的治疗期间,与患者的自然病史相比,接受rilonacept治疗的患者的心包炎发生率从每年3.9次降至低于每年0.18次。
此外,rilonacept使RP患者的疼痛相关生活质量(QoL),以及C反应蛋白(CRP)水平,心包积液,心脏活动变化等心包炎临床表现得到快速改善。
安全性方面
在含有CS药物依赖性患者的亚组中,患者接受rilonacept治疗后没有心包炎复发的现象发生,且在此期间未接受CS药物的治疗。
该试验的积极数据支持Kiniksa公司继续开展rilonacept治疗RP的关键性3期临床试验。