美国FDA批准Givlaari用于治疗成人急性肝卟啉症

 

　　Givlaari是一种以氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）为靶点的RNAi治疗急性肝卟啉症（AHP）的方法。在这项关键研究中，Givlari被证明与安慰剂相比，能显著降低需要住院治疗、紧急医疗护理或在家中静脉注射血红素的卟啉症发作率。

Givlaari是Alnylam的第一个商用治疗药物，基于其增强的稳定化学(http://www.maoyihang.com/sell/l_9/)ESC-GalNAc共轭技术，以提高效力和耐用性。通过皮下注射给药，每月一次，剂量根据实际体重而定，应由医疗专业人员给药。

Givlaari通过特异性降低氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）信使RNA（mRNA）的水平，从而减少与AHP的攻击和其他疾病表现相关的毒素。

 

　　FDA批准Givlaari是在接受NDA后不到四个月内获得的，基于ENVISION第3阶段研究的结果，ENVISION第3阶段研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的跨国研究，在18个国家的36个研究地点对94名急性肝卟啉症患者进行了研究，这是有史以来最大的AHP介入研究。

患者服用安慰剂或Givlaari。Givlaari的表现是通过卟啉症的发病率来衡量的，卟啉症的发病率需要住院治疗、紧急医疗护理或在家中静脉注射血红素。

与服用安慰剂的患者相比，服用Givlaari的患者发生卟啉症的次数减少了70%。但是服用Givlaari的患者有一些副作用是恶心和注射部位反应。建议医护人员对患者进行过敏反应和肾功能监测。患者在治疗前和治疗期间应定期进行肝功能检查。