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BioMarin公司向EMA递交了基因疗法valoctocogene roxaparvovec的营销授权申请

放大字体  缩小字体发布日期:2019-11-22 13:58  浏览次数:251
摘 要:  今天,BioMarin Pharmaceutical公司宣布,该公司向欧洲药品管理局(EMA)递交了基因疗法valoctocogene roxaparvovec的营销授
  今天,BioMarin Pharmaceutical公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布,该公司向欧洲药品管理局(EMA)递交了基因疗法valoctocogene roxaparvovec的营销授权申请(MAA),治疗严重成年A型血友病患者。
 
  Valoctocogene roxaparvovec是一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的基因疗法。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗,肝细胞就可以持续表达因子VIII,从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。
 
  Valoctocogene roxaparvovec已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和欧盟授予的PRIME药品认定,以及EMA和FDA授予的孤儿药资格。
 
  这一批准是基于正在进行的3期临床试验的中期数据分析,以及1/2期临床试验的最新3年疗效数据。欧盟的加速评估能够将对MAA的最长评估时间从210天降低到150天。
 
  在国际血栓和止血学会2019年会(ISTH2019)上公布的最新数据显示,在1/2期临床试验中接受一次剂量为6e13 vg/kg的基因疗法治疗的患者,在接受治疗后第三年,年出血率(ABR)和使用因子VIII的需求继续得到控制。
 
  在接受治疗的3年过程中,ABR和因子VIII使用率都平均下降96%。患者不再需要预防性因子VIII注射。
 
 
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