近日,Alexion公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已批准Soliris(eculizumab)一个新的适应症,用于治疗抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体呈阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD,包括视神经脊髓炎)患者,预防病情复发。
在美国和欧盟,Soliris分别于今年6月和8月获得批准治疗抗AQP4抗体阳性NMOSD患者,该药也是美国和欧洲批准的第一种治疗NMOSD的药物。
在美国、欧盟和日本,Soliris均被授予了治疗NMOSD患者的孤儿药资格(ODD)。
Soliris是一种首创的补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分,其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用,包括:阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的重症肌无力(MG)、NMOSD。
相关研究
Soliris新适应症批准,基于III期临床研究PREVENT的数据。
该研究在抗AQP4自身抗体阳性NMOSD患者中开展,评估了Soliris相对于安慰剂的疗效和安全性。
结果显示,该研究达到了主要终点,与安慰剂相比,Soliris将NMOSD复发风险显著降低了94.2%(p<0.0001)。治疗第48周时,Soliris治疗组有97.9%的患者没有复发,安慰剂组比例为63.2%。此外,与安慰剂相比,Soliris也将研究期间的年复发率显著降低了95.5%(p<0.0001),达到了研究的关键次要终点。
该研究中,Soliris的耐受性良好,安全性与先前研究以及现实世界中已批准的3个适应症方面的实际临床实践相一致。