近日，Alexion公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Soliris（eculizumab）一个新的适应症，用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体呈阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD，包括视神经脊髓炎）患者，预防病情复发。
在美国和欧盟，Soliris分别于今年6月和8月获得批准治疗抗AQP4抗体阳性NMOSD患者，该药也是美国和欧洲批准的第一种治疗NMOSD的药物。
在美国、欧盟和日本，Soliris均被授予了治疗NMOSD患者的孤儿药资格（ODD）。
Soliris是一种首创的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用，包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的重症肌无力（MG）、NMOSD。
相关研究
Soliris新适应症批准，基于III期临床研究PREVENT的数据。
该研究在抗AQP4自身抗体阳性NMOSD患者中开展，评估了Soliris相对于安慰剂的疗效和安全性。
结果显示，该研究达到了主要终点，与安慰剂相比，Soliris将NMOSD复发风险显著降低了94.2%（p＜0.0001）。治疗第48周时，Soliris治疗组有97.9%的患者没有复发，安慰剂组比例为63.2%。此外，与安慰剂相比，Soliris也将研究期间的年复发率显著降低了95.5%（p＜0.0001），达到了研究的关键次要终点。
该研究中，Soliris的耐受性良好，安全性与先前研究以及现实世界中已批准的3个适应症方面的实际临床实践相一致。
