近日，罗氏（Roche）宣布，美国FDA已接受risdiplam的新药上市申请（NDA），并授予其优先审评资格。
关于Risdiplam
Risdiplam是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的SMN2基因的mRNA剪接修饰剂。Risdiplam旨在增加和维持整个中枢神经系统和身体外周组织的SMN蛋白水平。预计FDA将在2020年5月24日前做出批准决定。
此前，FDA于2017年1月授予risdiplam孤儿药资格认定，随后于2017年4月授予快速通道资格认定。如果获得批准，risdiplam将成为首个用于治疗SMA患者的口服用药。
目前获批上市的SMA治疗药物有渤健（Biogen）的Spinraza和诺华（Novartis）的基因疗法Zolgensma。
Risdiplam的NDA申请基于FIREFISH和SUNFISH关键性研究结果。FIREFISH是一项在41例1型SMA婴儿中评价risdiplam的关键性、单臂试验。SUNFISH是一项双盲、含安慰剂对照的关键性临床试验，在2型或3型SMA儿童和年轻成人（2-25岁）中开展。
Risdiplam在这两项试验中均展现出积极的临床疗效。迄今为止，在任何risdiplam试验中均未观察到导致研究退出的治疗相关安全性事件。
