美国FDA批准Oxbryta（voxelotor）上市用于镰状细胞贫血症

　　Voxelotor是一款每日口服一次的SCD创新疗法，它通过增加血红蛋白对氧的亲和力达到疗效。由于氧合镰状血红蛋白不会聚合，voxelotor可防止红细胞发生镰状改变以及血红细胞的损毁。Voxelotor有着恢复正常血红蛋白功能和改善氧气输送的潜力。

 

　　Voxelotor曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病认定（rare pediatric disease designations）。

 

　　关于Oxbryta
 

　　Oxbryta的批准是基于包含274名SCD患者的临床试验的结果，在这项试验中，SCD患者接受不同剂量的Oxbryta或安慰剂的治疗。试验结果表明，接受剂量为1500 mg的voxelotor患者组中59.5%的患者血红蛋白水平提高超过1 g/dL，安慰剂组这一数值为9.2%。

以往研究表明，血红蛋白水平降低与负面临床后果相关，而将血红蛋白水平提高1 g/dL可能显著降低SCD患者临床并发症和死亡率。