近日，基因疗法公司(http://www.maoyihang.com/company/)FerGene宣布，基因疗法nadofaragene firadenovec （rAd-IFN/Syn3），在治疗对卡介苗（BCG）响应不佳的晚期高级非肌层浸润性膀胱癌（high grade NMIBC）患者的3期临床试验中，达到主要临床终点。
关于Nadofaragene firadenovec
Nadofaragene firadenovec最初由芬兰基因疗法公司FKD Therapies Oy开发，Ferring Pharmaceuticals在2018年与FKD Therapies Oy达成合作共同开发这一基因疗法，并且将这一资产转给了FerGene公司。
Nadofaragene firadenovec是一种基于腺病毒载体的基因疗法，需要每3个月通过导管灌注的方式，将含有干扰素α-2b转基因的腺病毒载体递送至膀胱。
当进入膀胱壁细胞后，通过转染膀胱内皮细胞，导致膀胱产生大量的干扰素α-2b蛋白，进而增强其抗肿瘤活性。这种全新的基因疗法机制可以将患者自身膀胱壁细胞转化为制造多种干扰素的微型工厂，增强机体抵抗癌症的天然防御能力。
在包含157名患者的3期临床试验中，53%的原位癌（CIS）患者（带有或不带有高级Ta或T1乳头状癌），在接受治疗3个月后达到完全缓解（CR），在接受治疗12个月之后仍然有24%的患者达到完全缓解。
此外，在高级Ta/T1乳头状癌患者中，73%的患者在接受治疗3个月后达到无高级复发生存（high-grade recurrence-free, HGRF），在接受治疗12个月后，这些患者的HGRF生存比例为44%。
