近日，第一三共（Daiichi Sankyo）公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布，该公司为CSF1R抑制剂pexidartinib递交的新药申请（NDA）已经被美国FDA接受，同时FDA授予这一申请优先审评资格。
Pexidartinib用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT），这是一种罕见的失能性肿瘤。如果获得批准，pexidartinib将成为治疗TGCT的第一个也是唯一的获批疗法。
关于Pexidartinib
Pexidartinib是一款创新口服小分子CSF1R抑制剂。CSF1R介导的信号通路是驱动滑膜中异常细胞增生的主要因素，而滑膜中异常细胞增生导致TGCT的产生。
Pexidartinib已经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格。
这项新药申请是基于pexidartinib在名为ENLIVEN的3期临床试验中的表现，在这项随机双盲，多中心关键性3期临床试验中，120名TGCT患者接受了pexidartinib或安慰剂的治疗，这些患者如果接受手术可能会对机体功能产生更坏影响。
试验结果表明，pexidartinib达到了试验的主要终点，与对照组相比，显著缩小了肿瘤的大小。
