今天，Sarepta Therapeutics公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布，其用于治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的在研药物golodirsen（SRP-4053）的新药申请（NDA），已被FDA接受并授予优先审评资格。该申请有望在2019年8月19日之前得到批复。
关于Golodirsen
Golodirsen是一种Sarepta专有的磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸，靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，侧重于引入外显子53跳跃（exon53 skipping），旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。
据统计，约有8%的DMD患者携带的基因突变适合外显子53跳跃疗法。此前，golodirsen曾得到FDA颁发的快速通道资格。
据统计，约有8%的DMD患者携带的基因突变适合外显子53跳跃疗法。此前，golodirsen曾得到FDA颁发的快速通道资格。
基于在4053-101试验中表现出的积极结果，Sarepta在2018年12月滚动提交了golodirsen的NDA。4053-101试验在确认适合外显子53跳跃疗法的25名DMD男孩患者中，评估了golodirsen的安全性，耐受性，药代动力学性质，以及抗肌萎缩蛋白的表达状况。
Golodirsen达到了所有生物学终点，包括正确完成外显子跳跃的RNA的转录，抗肌萎缩蛋白的表达量及肌肉强度的增加。目前，golodirsen和casimersen（引入外显子45跳跃）同时在作为潜在验证性上市后研究的ESSENCE试验中接收评估。
Golodirsen达到了所有生物学终点，包括正确完成外显子跳跃的RNA的转录，抗肌萎缩蛋白的表达量及肌肉强度的增加。目前，golodirsen和casimersen（引入外显子45跳跃）同时在作为潜在验证性上市后研究的ESSENCE试验中接收评估。
