近日，诺和诺德（Novo Nordisk）宣布其在研新药Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP）获得FDA批准上市。
Esperoct是一款经聚乙二醇（PEG）修饰的长效重组凝血因子VIII（FVIII），用于成人和儿童A型血友病患者的预防性治疗和急性治疗。
目前有多种技术可以延长凝血因子的半衰期，其中包括PEG修饰。诺和诺德开发的重组FVIII蛋白turoctocog alfa（商品名Novoeight）于2013年获FDA和欧盟批准，用于A型血友病患者的预防性和按需治疗。
Esperoct在turoctocog alfa的基础上将分子量约为40 kDa的PEG修饰在turoctocog alfa的B结构域上，将它的半衰期提高了接近2倍。通常A型血友病患者需要接受每周3次的凝血因子输液治疗，而作为每4天接受一次输液的预防性疗法，Esperoct可以将患者的年出血率降低96%。
Esperoct在turoctocog alfa的基础上将分子量约为40 kDa的PEG修饰在turoctocog alfa的B结构域上，将它的半衰期提高了接近2倍。通常A型血友病患者需要接受每周3次的凝血因子输液治疗，而作为每4天接受一次输液的预防性疗法，Esperoct可以将患者的年出血率降低96%。
本次批准是基于270名A型血友病患者参与的临床试验的结果。试验结果显示，在成人和青少年患者中每4天一次的预防性Esperoct（50 IU/kg）治疗，能够将年出血率（ABR）维持到每年1.18次的低水平。
Esperoct是治疗和控制出血的有效急性疗法，和有效的围手术期（perioperative）出血控制手段。此外，Esperoct还展示了良好的安全性和耐受性。
Esperoct是治疗和控制出血的有效急性疗法，和有效的围手术期（perioperative）出血控制手段。此外，Esperoct还展示了良好的安全性和耐受性。
