胸苷激酶2缺乏症在研疗法MT1621获得FDA授予的突破性疗法认定

 

　　关于MT1621
 

　　MT1621是一款脱氧核苷组合疗法，它是由不同脱氧核苷组成的口服溶液。这种脱氧核苷组合疗法能够改善核苷酸种类的平衡，提高mtDNA的拷贝数目，改善细胞功能。

在临床前研究中，它可以提高TK2d模型动物的寿命，而且在最初的人类临床试验中，MT1621可能对TK2d患者的疾病进程产生有意义的改变。

欧洲药品管理局（EMA）已经授予这一疗法PRIME认定。