近日，美国FDA授予CymaBay Therapeutics公司(http://www.maoyihang.com/company/)的临床3期在研药seladelpar突破性疗法认定，用于与熊去氧胆酸（ursodeoxycholic acid，UDCA）联合用药治疗对UDCA反应不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者，以及作为单药疗法治疗无法耐受UDCA的PBC成人患者。
关于seladelpar
正在临床开发阶段的seladelpar属于强效选择性过氧化物酶体增殖物活化受体（PPARδ）激动剂。PPARδ表达在肝脏的多种细胞类型中，临床前数据表明，它对调控胆汁酸合成、炎症、纤维化过程的多种基因有调节作用。除了治疗PBC以外，CymaBay公司也在开展2b期临床试验，使用seladelpar治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。
目前，CymaBay公司正在为seladelpar治疗PBC的全球性3期研究招募对UDCA应答不足或对UDCA不耐受的患者。
名为ENHANCE的随机，含安慰剂对照的3期临床研究采将评估seladelpar的安全性和有效性，以52周后测量的应答患者比例作为主要终点。若患者碱性磷酸酶（AP）水平低于正常值上限的1.67倍，比基线降低15%以上且总胆红素水平正常，则视为产生应答。
名为ENHANCE的随机，含安慰剂对照的3期临床研究采将评估seladelpar的安全性和有效性，以52周后测量的应答患者比例作为主要终点。若患者碱性磷酸酶（AP）水平低于正常值上限的1.67倍，比基线降低15%以上且总胆红素水平正常，则视为产生应答。
