美国FDA授予Imbrium Therapeutics公司实验性药物etoposide toniribate孤儿药资格

　　关于etoposide toniribate
 

　　etoposide toniribate是一种属于拓扑异构酶II抑制剂类的新型化疗药物，这种小分子药物被设计为通过癌细胞中特别活跃的酶carboxylesterase（羧酸酯酶）代谢成活性形式发挥作用。激活的etoposide（依托泊苷）结合并抑制拓扑异构酶II（该酶在肿瘤中经常升高），导致肿瘤DNA双链断裂。肿瘤DNA的损伤诱导细胞凋亡（程序性细胞死亡）。

 

　　在II期临床研究中，etoposide toniribate展现出了令人鼓舞的积极疗效数据。该研究在23例接受吉西他滨/顺铂化疗后病情复发的难治性、转移性、不可切除性胆管癌患者中开展，数据显示，etoposide toniribate治疗的一年总生存率为44.4%，而最佳支持疗法（BSC）的一年总生存率为11.3%。中的来说，etoposide toniribate治疗组有55.6%的患者符合疾病控制的主要终点，而BSC治疗组为20.0%。

研究中，最常见的不良事件是白细胞减少、中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、脱发、疲劳和腹痛。

 

　　来自该项II期临床研究的数据是确保FDA授予孤儿药资格的关键数据。在欧盟方面，欧洲药品管理局（EMA）已于2018年6月授予该药孤儿药资格。