美国FDA批准Soliris（eculizumab）用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病

　　NMOSD是一种罕见的中枢神经疾病，患者会经历无法预测的复发，每次复发会加重病症，逐步导致失明和瘫痪，甚至呼吸衰竭、过早死亡。
 

 

　　Soliris（eculizumab）是一种“first-in-class”补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端的C5蛋白起作用。

此前，Soliris已经在多个国家获得批准，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力（anti-AchR+ gMG）等与补体有关的罕见病。
 

　　此次被接受的sBLA基于名为PREVENT的临床3期试验数据。该试验采用双盲、安慰剂对照，在复发的AQP4抗体阳性NMOSD患者中评估了eculizumab的安全性和有效性，获得了积极的结果，Soliris治疗可使NMOSD复发风险降低94.2%。

Soliris在美国、欧盟和日本获得治疗NMOSD的孤儿药资格。