近日，Amicus Therapeutics公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布，美国FDA授予其在研疗法AT-GAA突破性疗法认定，用于治疗晚发型庞培病（Pompe disease）。
关于AT-GAA
AT-GAA是Amicus公司开发的一款组合疗法。它有两种活性成分，一种为ATB200，这是一种独特的重组人类GAA（rhGAA）蛋白酶。它的碳水化合物结构得到优化，从而增强了被细胞吸收的能力。ATB200能够替代庞培病患者体内缺失的GAA的功能。
另一种活性成分为AT2221，这是一种药理学伴侣（pharmacological chaperon）。庞贝病患者自身产生的GAA通常由于某种结构变异导致它们容易被降解。
AT2221的作用是与患者自身的GAA结合，提高它们的稳定性，从而维持GAA的水平。
Amicus公司是一家致力于开发治疗罕见病创新疗法的生物医药(http://www.maoyihang.com/sell/l_14/)公司。
