该疗法的安全性与耐受性得到了验证，且改善了患者的运动(http://www.maoyihang.com/sell/l_35/)能力评分。
本次研究中，一项名为“AXO-Lenti-PD”的基因疗法让患者们看到了希望。使用慢病毒载体，这款基因疗法能将一系列关键的酶递送进患者体内，辅助生成多巴胺。理论上说，它有望重塑大脑中的多巴胺水平，从而缓解病情。研究人员们期望通过简单的一次治疗，它就可以为患者带来多年的治疗效果。
在一项名为SUNRISE-PD的2期临床试验中，研究人员们评估了这款基因疗法的治疗潜力，并分析了最早接受治疗的2名晚期帕金森病患者在治疗后3个月的数据。
在疗效方面，研究人员们使用的是“统一帕金森病评定量表”（UPDRS）第三部分的评分，它常被医生用来评估运动能力。分析表明，在去除其他疗法（如左旋多巴）的影响时，处于“OFF”期的患者，其运动能力都得到了改善。相较基线，他们的改善幅度平均达42%。在其他的一些指标上，研究人员们也观察到了可喜的效果。
在疗效方面，研究人员们使用的是“统一帕金森病评定量表”（UPDRS）第三部分的评分，它常被医生用来评估运动能力。分析表明，在去除其他疗法（如左旋多巴）的影响时，处于“OFF”期的患者，其运动能力都得到了改善。相较基线，他们的改善幅度平均达42%。在其他的一些指标上，研究人员们也观察到了可喜的效果。
Axovant的新闻稿指出，这些结果表明相较之前公布的最高剂量的试验结果（注：ProSavin试验），最低剂量的AXO-Lenti-PD基因疗法在3个月时可能有更好的治疗效果。基于这些积极的数据，研究人员们计划继续推进该基因疗法的研究，并有望在今年第二季度正式开展。
