目前，75名帕金森病患者参与的二期研究药理学分析显示，nilotinib可以降低作为该疾病标志的毒性α-突触核蛋白团块的水平，蛋白团块的较少会增加患者大脑中多巴胺的水平。乔治城大学团队在《药理学研究与展望》期刊上发表了他们的研究结果。
关于Nilotinib
关于Nilotinib
Nilotinib是一种小分子选择性Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂，基于Abl-imatinib复合物的结构开发，以解决伊马替尼不耐受和耐药性问题，比伊马替尼在抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶活性和Bcr-Abl表达细胞增殖方面的效力高10-30倍。
Moussa团队在2013年首次发现了nilotinib抗神经变性的治疗潜能，他们测试了该药物对于过量表达α-突触核蛋白的小鼠的治疗效果。当蛋白质以错误的方式折叠时，蛋白团块可以阻止大脑从小储存囊泡释放多巴胺等神经递质。多巴胺丢失可导致运动(http://www.maoyihang.com/sell/l_35/)功能出现症状，也就是帕金森氏病中常见的协调功能受损。
在小鼠试验中，nilotinib显示出可以帮助清除α-突触核蛋白的有害积累并改善运动后。Moussa及其同事进行了一项针对12名患者的小型试验，包括针对晚期帕金森氏症或路易体痴呆症的治疗效果。12位患者作为受试者，每天服用nilotinib150-300毫克（该剂量是治疗白血病的安全剂量）。共有11位患者坚持服用6个月疗程，其中有10位的病情得到显著改善。对经过nilotinib治疗6个月的患者进行CSF标志物检查发现，其α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白40/42和多巴胺显著增加，而Tau蛋白和P-Tau蛋白含量下降。脊髓液中的Tau蛋白、P-Tau蛋白、α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白的变化表明大脑中的毒蛋白清除。
研究人员表示，用于治疗神经类衰退疾病的nilotinib剂量远远低于癌症治疗的剂量，所以耐药性良好，且没有严重的副作用。患者服用该药会促进多巴胺分泌增加；停止治疗后，患者认知和运动机能减弱。此外，研究人员发现，该药物可以穿透血脑屏障，且效果优于多巴胺药物。
研究人员表示，用于治疗神经类衰退疾病的nilotinib剂量远远低于癌症治疗的剂量，所以耐药性良好，且没有严重的副作用。患者服用该药会促进多巴胺分泌增加；停止治疗后，患者认知和运动机能减弱。此外，研究人员发现，该药物可以穿透血脑屏障，且效果优于多巴胺药物。
