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欧盟委员会批准罗氏Hemlibra(emicizumab)用于重度A型血友病成人及儿童患者

放大字体  缩小字体发布日期:2019-03-15 14:11  浏览次数:307
摘 要:  近日,瑞士制药巨头罗氏(Roche)宣布,欧盟委员会(EC)已批准Hemlibra(emicizumab)作为一种常规预防性治疗药物,用于体
  IPF是一种罕见的肺部疾病,会造成致命的、不可逆转的、渐进性的肺部疤痕(纤维化),导致呼吸困难,同时导致心脏、肌肉和关键器官无法获得足够的氧气来正常工作。IPF病情进展可快可慢,但最终都会导致废止变硬,停止工作。

近日,英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)宣布,美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局(FDA)已授予saracatinib治疗特发性肺纤维化(IPF)的孤儿药资格。

关于saracatinib
 
  saracatinib由阿斯利康发现,该药是一种SCR激酶抑制剂,该激酶调节包括细胞生长和细胞分化在内的广泛的细胞功能。之前,阿斯利康一直在评估saracatinib用于肿瘤学领域,该药治疗IPF的II期临床尚未启动。
 
  孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。

在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司(http://www.maoyihang.com/company/)将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。
 

 
 
 
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