在美国，FDA已授予KB103治疗DEB的快速通道资格和孤儿药资格。
关于KB103
KB103是一种首创的局部给药基因疗法，开发用于DEB的治疗。此次PRIME资格授予，基于I/II期临床研究GEM-1的数据以及非临床数据。
PRIME是EMA在2016年3月推出的一个快速审批项目，与美国FDA的突破性药物资格（BTD）项目相似，旨在加速医药(http://www.maoyihang.com/sell/l_14/)短缺领域重点药品的审评进程，入围PRIME的实验性药物，将在临床试验及药品开发方面获得EMA的大力支持，以加速真正创新药物的开发及审批，来满足对有前景新药的医疗需求。获得PRIME资格的药物，必须有初步临床证据和非临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情。
KB103是一种复制缺陷的、非整合病毒载体，利用Krystal公司专有的皮肤靶向递送平台STAR-D开发，将功能性人类COL7A1基因直接递送至患者分裂和不分裂皮肤细胞中。
HSV-1是Krystal公司的复制缺陷性非整合病毒载体，与其他病毒载体相比，能够更有效地穿透皮肤细胞，同时具有很高的有效荷载能力，可以容纳大的基因或多个基因，此外，该载体的低免疫原性使其成为直接和重复递送至皮肤的合适选择。
HSV-1是Krystal公司的复制缺陷性非整合病毒载体，与其他病毒载体相比，能够更有效地穿透皮肤细胞，同时具有很高的有效荷载能力，可以容纳大的基因或多个基因，此外，该载体的低免疫原性使其成为直接和重复递送至皮肤的合适选择。
