该MAA申请批准pexidartinib用于存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的有症状腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者的治疗。之前，EMA已授予pexidartinib治疗TGCT的孤儿药资格。
在美国，FDA于2019年2月受理了pexidartinib治疗TGCT的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格（PRD），处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年8月3日。之前，FDA也已授予pexidartinib治疗TGCT的突破性药物资格、孤儿药资格。
关于pexidartinib
关于pexidartinib
pexidartinib是一种实验性、新型口服小分子，能够有效抑制集落刺激因子-1受体（CSF1R）。CSF1R是导致TGCT的滑膜中异常细胞的主要生长驱动因素。pexidatinib也能够抑制c-kIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)和FLT3-ITD。
相关研究
pexidartinib NDA和MAA的提交，是基于关键性III期临床研究ENLIVEN的数据。这是在TGCT患者中评估一种系统性实验性疗法的首个安慰剂对照研究。来自该研究的结果已在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。
数据显示，采用实体瘤缓解评估标准v1.1评估，在治疗第25周，口服pexidartinib治疗组的总缓解率（ORR）为39%，安慰剂组为0%，数据具有统计学显著差异（p＜0.0001），达到了研究的主要终点。
pexidartinib治疗组病情实现缓解的患者，在中位随访6个月（最长17个月）后，没有发生病情进展。
数据显示，采用实体瘤缓解评估标准v1.1评估，在治疗第25周，口服pexidartinib治疗组的总缓解率（ORR）为39%，安慰剂组为0%，数据具有统计学显著差异（p＜0.0001），达到了研究的主要终点。
pexidartinib治疗组病情实现缓解的患者，在中位随访6个月（最长17个月）后，没有发生病情进展。
