近日，Alnylam Pharmaceuticals公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布，该公司靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的RNAi疗法givosiran，在治疗急性肝卟啉症（AHP）的3期临床试验中达到重要终点和多项次要终点。
这一结果在奥地利维也纳举行的国际肝脏大会(http://www.maoyihang.com/exhibIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)/)上公布。
Givosiran是一款皮下注射的RNAi疗法。每月接受givosiran治疗能够显著持续降低肝脏中ALAS1的水平，从而降低ALA和PBG的水平至接近正常水平。Givosiran已经获得了美国FDA授予的突破性疗法认定和欧洲EMA授予的PRIME认定。
在名为ENVISION的随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验中，94名AHP患者接受了givosiran或安慰剂的治疗。在接受治疗6个月之后，givosiran达到了试验的主要终点，与安慰剂相比，将患者复合年发作率平均降低74%。Givosiran组中50%的患者在6个月的试验过程中没有出现发作，对照组这一数值为16.3%。
此外，givosiran还达到5项次要终点，包括在急性间歇性卟啉症（AIP）患者中在3个月后将尿液中ALA水平降低91%；在6个月后将尿液中ALA水平降低83%；在6个月后将尿液中PBG降低73%。
此外，givosiran还达到5项次要终点，包括在急性间歇性卟啉症（AIP）患者中在3个月后将尿液中ALA水平降低91%；在6个月后将尿液中ALA水平降低83%；在6个月后将尿液中PBG降低73%。
