Elafibranor是一款“first-in-class”PPARα/δ激动剂，在治疗PBC患者的2期临床试验中表现出积极疗效，它同时在3期临床试验中治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。
Elafibranor是一款同时激活PPARα和PPARδ的双重激动剂。这两种核受体介导多种生理过程，包括脂肪代谢，葡萄糖代谢平衡，炎症等等。
Elafibranor与其它PPAR受体激动剂的区别在于它不会激活PPARγ受体。因此，它不会引起与PPARγ受体激活相关的毒副作用，例如体重上升、浮肿、和液体潴留，这可能增加患者的心血管疾病风险。
Elafibranor与其它PPAR受体激动剂的区别在于它不会激活PPARγ受体。因此，它不会引起与PPARγ受体激活相关的毒副作用，例如体重上升、浮肿、和液体潴留，这可能增加患者的心血管疾病风险。
这一突破性疗法认定是基于elafibranor在2期临床试验中的表现。在为期12周的随机双盲，含安慰剂对照的2期试验中，总计45名没有出现肝硬化的PBC患者接受了不同剂量的elafibranor或安慰剂的治疗，这些患者对UDCA反应不良。试验的主要终点为碱性磷酸酶（ALP）水平的变化。
试验结果表明，与安慰剂相比，两种不同剂量的elafibranor均显著降低患者ALP水平。剂量为80 mg的elafibranor组患者ALP水平降低52%（p<0.001），剂量为120 mg的elafibranor组患者ALP水平降低44%（p<0.001）。
除此以外，elafibranor组患者其它与PBC相关的生物标志物指标也获得显著改善，包括γ-谷氨酰转移酶（GGT）水平，脂质生物标志物和抗炎症生物标志物。
除此以外，elafibranor组患者其它与PBC相关的生物标志物指标也获得显著改善，包括γ-谷氨酰转移酶（GGT）水平，脂质生物标志物和抗炎症生物标志物。
