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新基与Acceleron制药向美国FDA提交实验性红细胞成熟剂luspatercept的生物制品许可申请

放大字体  缩小字体发布日期:2019-04-15 09:16  浏览次数:286
摘 要:  近日,生物制药巨头新基(Celgene)与Acceleron制药公司联合宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交实验性红细胞成熟剂l
  近日,Ultragenyx公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布,美国FDA已授予UX007治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。

LC-FAOD是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。
 
  UltraGenyx将于2019年年中提交UX007的一份新药申请(NDA),其中将纳入来自一项II期研究(入组29例患者)的数据、来自一项长期安全性和疗效扩展研究(入组75例患者)的数据、对20例患者同情用药的回顾性医疗记录审查数、通过扩大获取项目治疗的70例患者数据、随机化对照研究(入组32例患者)显示triheptanoin(三庚烷)对心脏功能效应的数据。
 
  UX007是一种高纯度、医药(http://www.maoyihang.com/sell/l_14/)级、合成的七碳脂肪酸甘油三酯,通过一个多步骤的化学(http://www.maoyihang.com/sell/l_9/)过程产生,这是一种研究性药物,旨在为患者提供中等长度的奇数链脂肪酸,这些脂肪酸可在关键的能量生成过程Krebs循环中代谢以增加中间底物。

与典型的偶数链脂肪酸不同,UX007可以通过Krebs循环转化为新的葡萄糖,可能提供重要的额外治疗效果,尤其是当葡萄糖水平过低时。
 
 
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