美国当地时间4月24日，位于宾夕法尼亚州匹兹堡的生物制药公司(http://www.maoyihang.com/company/)Knopp Biosciences宣布旗下口服候选药物dexpramipexole获得FDA孤儿药指定，用于治疗高嗜酸性粒细胞增多综合征（HES）。
在美国，仅有不到20万人患有高嗜酸性粒细胞增多综合征。此次FDA对dexpramipexole的孤儿药认定，奠定了该药在这一领域的特殊地位。Knopp Biosciences作为该药的研发方，获得了联邦拨款、税收抵免和免除PDUFA申请费等奖励，并得到了该药七年的营销独占期。
Dexpramipexole作为治疗HES的口服药物，它的疗效已经在多项临床试验中被证明。HES患者体内过量的嗜酸性粒细胞是一种白血球细胞，具有杀伤细菌、寄生虫的功能，但它也是哮喘、酸性粒细胞增多症等疾病的“幕后黑手”。
Dexpramipexole在临床2期的试验中，已经展示出能够有效降低血液和组织中嗜酸性粒细胞含量的能力。Knopp Biosciences已将此次研究结果提交给美国血液学会，并发表在《血液》学杂志上。
关于Knopp Bioscience
Knopp Biosciences是一家药物研发公司，由Gregory Hebrank博士和Robert Bowser博士于2005年联合创立。该公司主要关注神经系统领域的疾病，致力为患有炎症和神经系统疾病的患者提供突破性治疗方案，以满足当下高度未满足的医疗需求。
目前，Knopp Biosciences已经开发了一个针对癫痫和神经性疼痛的小分子介质发现平台，并已研发了一种用于治疗免疫和血液疾病的研究性化合物。
Dexpramipexole在临床2期的试验中，已经展示出能够有效降低血液和组织中嗜酸性粒细胞含量的能力。Knopp Biosciences已将此次研究结果提交给美国血液学会，并发表在《血液》学杂志上。
关于Knopp Bioscience
Knopp Biosciences是一家药物研发公司，由Gregory Hebrank博士和Robert Bowser博士于2005年联合创立。该公司主要关注神经系统领域的疾病，致力为患有炎症和神经系统疾病的患者提供突破性治疗方案，以满足当下高度未满足的医疗需求。
目前，Knopp Biosciences已经开发了一个针对癫痫和神经性疼痛的小分子介质发现平台，并已研发了一种用于治疗免疫和血液疾病的研究性化合物。
