Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶（PAL），这是欧洲第一款获批的靶向PKU病理机制的酶替代疗法。
Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶，它通过降解Phe来将患者血液中的Phe水平降低到目标范围。欧盟对Palynziq的批准是基于其临床开发项目的结果，其中包含名为PRISM-2的3期临床试验。
这一试验结果表明，接受20 mg或40 mg剂量的Palynziq治疗的患者在8周后能够将血液Phe水平维持在553.0 µmol/L和566.3 µmol/L。20 mg或40 mg安慰剂对照组水平为1509.0 µmol/L和1164.0 µmol/L。
这一试验结果表明，接受20 mg或40 mg剂量的Palynziq治疗的患者在8周后能够将血液Phe水平维持在553.0 µmol/L和566.3 µmol/L。20 mg或40 mg安慰剂对照组水平为1509.0 µmol/L和1164.0 µmol/L。
在为期36个月的开放标签扩展研究中，使用Palynziq的患者的血液Phe水平获得了持续的降低。平均Phe水平从基线的1233 µmol/L降低到565 µmol/L（第12个月，n=164），345 µmol/L（第24个月，n=90），和341 µmol/L（第36个月，n=48）。在36个月之后，72%的患者达到欧盟推荐的治疗目标（Phe水平低于600 µmol/L）。
