具体为：携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，以及携带2个F508del突变的患者。
Vertex平行开展了两个III期项目，评估两种不同的三联方案（VX-659/tezacaftor/ivacaftor，VX-445/tezacaftor/ivacaftor），以选择最佳方案提交全球监管审批
。每个项目都包含两个III期研究，分别评估治疗携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，以及治疗携带2个F508del突变的患者。
上述III期研究均达到了主要终点，并在所有的关键次要终点方面显示出统计学意义的显著改善。此外，两种三联疗法都具有良好的耐受性，两个项目中有98%以上患者完成了III期研究治疗期，并被选择入组每种方案的开放标签扩展研究。
。每个项目都包含两个III期研究，分别评估治疗携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，以及治疗携带2个F508del突变的患者。
上述III期研究均达到了主要终点，并在所有的关键次要终点方面显示出统计学意义的显著改善。此外，两种三联疗法都具有良好的耐受性，两个项目中有98%以上患者完成了III期研究治疗期，并被选择入组每种方案的开放标签扩展研究。
Vertex最终确定，VX-445三联方案可使最大数量的CF患者受益。这一决定是基于对多种因素的详细评估，包括安全性、耐受性和药物相互作用的有利情况、与激素避孕药联合用药的能力以及缺乏光敏性。
