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国家药监局批准1类创新药本维莫德乳膏上市用于治疗成人轻至中度稳定性寻常型银屑病

放大字体  缩小字体发布日期:2019-05-31 11:33  浏览次数:1429
摘 要:  今天,国家药监局发布公告称,近期通过优先审评审批程序批准1类创新药本维莫德乳膏上市,用于局部治疗成人轻至中度稳定性寻
  输血依赖型β地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码“β球蛋白”的基因发生突变,患者体内的血红蛋白水平会出现明显下降,甚至缺失。

今天,bluebird bio公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布欧盟委员会(EC)有条件批准其基因疗法ZYNTEGLO上市,治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。
 
 
  在多项临床试验中,研究人员们发现75%-80%的患者摆脱了对输血的依赖。在数据截止时,已有患者近6年(56个月)没有接受输血。和过去频繁的输血相比,这无疑是一个重大改变。

在安全性方面

研究人员观察到了一起可能与治疗有关的严重副作用。其他的副作用与干细胞采集以及移植前的骨髓处理有关。
 
  消息称,欧洲药品管理局(EMA)曾授这款疗法PRIME资格,并将其纳入“Adaptive Pathway”项目,以加速其审评流程。
 
 
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