今天，新基（Celgene）宣布，其与Acceleron Pharma联合开发的潜在重磅新药luspatercept所递交的生物制剂许可申请（BLA）已被FDA和EMA分别接受。
作为一款“first-in-class”的红细胞生成剂，luspatercept被认为可以提高血红细胞的生成和成熟，从而治疗不同疾病导致的贫血，并降低对输血的依赖。
Luspatercept是一种可溶性融合蛋白，它由人免疫球蛋白G1的Fc结构域连接修饰后的活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域组合而成。
Luspatercept是一种可溶性融合蛋白，它由人免疫球蛋白G1的Fc结构域连接修饰后的活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域组合而成。
Luspatercept可能的作用机理是通过与转化生长因子TGF-β超家族配体结合，起到促进红细胞成熟的作用。
在临床前研究中，luspatercept已被证明可作为TGF-β配体的配体陷阱，导致异常Smad2/3信号通路的减少，进而促进晚期红细胞的分化和成熟。
在临床前研究中，luspatercept已被证明可作为TGF-β配体的配体陷阱，导致异常Smad2/3信号通路的减少，进而促进晚期红细胞的分化和成熟。
本次上市申请是基于luspatercept分别在治疗β地中海贫血症的3期试验BELIEVE中，和治疗MDS导致贫血的3期临床试验MEDALIST中，表现出的良好疗效。
BELIEVE的试验结果显示，与安慰剂相比，luspatercept能使β地中海贫血症患者的输血负担比基线至少降低33％，在第13周到第24周的连续12周治疗期间至少减少2个输血单位。
MEDALIST的试验结果显示，luspatercept能使MDS患者实现12周无需输血。
BELIEVE的试验结果显示，与安慰剂相比，luspatercept能使β地中海贫血症患者的输血负担比基线至少降低33％，在第13周到第24周的连续12周治疗期间至少减少2个输血单位。
MEDALIST的试验结果显示，luspatercept能使MDS患者实现12周无需输血。
