MPS IVA最常见的特征是进行性骨骼发育不良，肌肉骨骼或呼吸功能障碍需要频繁手术治疗，而且会严重限制患者活动、耐力和呼吸功能。
近日，美国百傲万里制药公司(http://www.maoyihang.com/company/)(BioMarin Pharmaceutical, )旗下Vimizim（elosulfase alfa,依洛硫酸酯酶α）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗罕见病黏多糖贮积症IVA型（MPS IVA），也被称为Morquio综合征A型（Morquio A syndrome）。
关于Vimzim
Vimzim是目前全球范围内唯一批准治疗MPS IVA的药物，MPS IVA是一种极为罕见的罕见遗传性溶酶体贮积症，在发达国家影响约3000人。
Vimizim是首个获批的酶替代疗法（ERT），可靶向MPS IVA的基础病因——N-乙酰半乳糖胺-6硫酸酯酶（GALNS）缺乏。
临床试验数据显示，该药可以改善患者肺功能，并显著增加步行距离。百傲万里在中国的苯丙酮尿症药物二盐酸沙丙蝶呤片(商品名:Kuvan)销售(http://www.maoyihang.com/sell/)团队将负责在中国市场推广该药物。
Vimizim是首个获批的酶替代疗法（ERT），可靶向MPS IVA的基础病因——N-乙酰半乳糖胺-6硫酸酯酶（GALNS）缺乏。
临床试验数据显示，该药可以改善患者肺功能，并显著增加步行距离。百傲万里在中国的苯丙酮尿症药物二盐酸沙丙蝶呤片(商品名:Kuvan)销售(http://www.maoyihang.com/sell/)团队将负责在中国市场推广该药物。
