RVT-802是一种新型的基于组织的再生疗法,旨在治疗小儿先天性无胸腺症。预计这一申请将在2019年12月得到批复。
关于RVT-802
RVT-802设计为一次性治疗免疫缺陷的再生疗法,旨在于无胸腺情况下,复制在健康和功能正常的免疫系统中发生的“T细胞起始于骨髓干细胞,再转到胸腺中发育完全”的这一过程。
来自婴儿胸腺组织的RVT-802经处理和培养后,被植入患儿的四头肌。患儿骨髓干细胞迁移至植入的组织产品(http://www.maoyihang.com/invest/)处,被训练成具有免疫活性的新生T细胞。随着T细胞生成能力的恢复,可以进一步恢复免疫系统的功能,以及恢复身体对抗感染的能力。
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RVT-802疗法是基于杜克大学(Duke UniversIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)y)的Mary Louise Markert教授的研究成果。
RVT-802的BLA申请基于证明其长期有效性的临床试验数据。共有93名患儿接受了RVT-802,其中85名患儿符合纳入功效分析的标准。接受治疗后的第一年和第二年的Kaplan-Meier估计生存率分别为76%(66%-84%)和75%(66%-83%)。对于在治疗后存活超过12个月的患儿,他们的10年预计存活率为93%。
这些研究结果被发表在《新英格兰医学杂志》,以及许多其它同行审评的科学期刊和临床出版物上。
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