近日，PTC Therapeutics公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布，美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局（FDA）已批准扩展Emflaza（deflazacort）的标签，纳入2-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者。
Emflaza于2017年2月首次获得FDA批准，用于治疗5岁及以上DMD患者；该批准使Emflaza成为全球首个获批治疗DMD的类固醇药物。
2016年9月，来自Sarepta公司的药物Exondys 51（eteplirsen）获得FDA批准，成为首个治疗DMD的药物，不过该药仅适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在确证突变可导致51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者；据估计，该类患者约占全部DMD患者的13%。
Emflaza的适用人群更为广泛，该药适用于所有类型基因突变的DMD患者。
