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bluebird bio公布基因疗法LentiGlobin®用于治疗TDT患者的相关最新研究数据

放大字体  缩小字体发布日期:2019-06-17 15:44  浏览次数:172
摘 要:  TDT是一种严重的遗传性疾病,由-globin基因突变引起,导致血红蛋白(Hb)减少或缺失。近期,bluebird bio公布了其基因疗法Le
  今天,生物医药(http://www.maoyihang.com/sell/l_14/)公司(http://www.maoyihang.com/company/)UNIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)Y Biotechnology宣布,其在研抗凋亡蛋白抑制剂UBX0101,在治疗中重度的膝关节骨性关节炎(OA)的1期试验中,取得了积极结果。
 
  作为衰老的基本机制,也是许多常见年龄相关疾病的驱动因素,衰老细胞(Senescent cells,SNCs)会随着年龄的增长而累积,并可分泌多达100种不同的生物活性蛋白质。这些分泌蛋白被统称为与衰老相关的分泌表型(SASP)。

关于UBX0101
 
  UBX0101是一款抗凋亡蛋白——鼠双小蛋白2(mouse double minute 2,MDM2)的小分子抑制剂,有潜力预防甚至逆转OA的进展。

此前动物模型研究发现:将UBX0101注射入小鼠关节腔内,可选择性地杀伤衰老细胞,抑制关节软骨侵蚀,并减少疼痛以及OA炎症标志物的表达,比如:基质金属蛋白酶13(MMP13)和白介素1β(IL1β)。此外,注射UBX0101还能产生一个促软骨形成的环境,从而促使小鼠产生新的软骨。
 
  本次报道的1期试验,旨在评估单次关节腔内注射UBX0101,对中重度膝关节OA的安全性,耐受性和药代动力学特性。

试验的主要终点是安全性和耐受性。次要和探索终点包括滑液和血浆中存在的SASP因子和疾病相关生物标志物水平的变化等。

试验结果显示,在滑液中测量的生物标志物的改变,与衰老细胞的消除和组织环境的潜在改善一致。UNITY将在即将举行的科学会议(http://www.maoyihang.com/exhibit/)上提供更多数据。
 
 
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