关于Onpattro
Onpattro是一种通过静脉注射的RNAi药物，通过靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），阻断甲状腺素运载蛋白（TTR）的生成，这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除，并恢复这些组织的功能。
在美国和欧盟，Onpattro分别于2018年8月10日和8月30日获批，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。
Onpattro的获批是基于III期临床研究APOLLO的试验数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球性研究，在伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者中开展，旨在评估Onpattro的有效性和安全性。
相关研究
相关研究
研究结果显示，Onpattro取得了极佳的治疗效果，达到了研究的主要终点和所有次要终点：与安慰剂相比，Onpattro改善了多神经病、生活质量、日常生活活动能力、步行能力、营养状况、自主神经症状。
此外，在心肌受累的患者（占研究患者总数的56%）中开展的一项心脏亚组分析结果显示，与安慰剂相比，Onpattro在心脏结构和功能探索性终点方面也表现出显著改善。
安全性方面
Onpattro治疗组和安慰剂组不良事件发生率和严重程度均相似，Onpattro治疗组周围水肿和输液相关反应发生率较高，但通常是轻至中度。
此外，在心肌受累的患者（占研究患者总数的56%）中开展的一项心脏亚组分析结果显示，与安慰剂相比，Onpattro在心脏结构和功能探索性终点方面也表现出显著改善。
安全性方面
Onpattro治疗组和安慰剂组不良事件发生率和严重程度均相似，Onpattro治疗组周围水肿和输液相关反应发生率较高，但通常是轻至中度。
