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Krystal Biotech公司基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果

放大字体  缩小字体发布日期:2019-06-26 11:11  浏览次数:183
摘 要:  近日,Krystal Biotech公司宣布,其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果,治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)。KB
  近日,Retrophin公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布,美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局(FDA)已批准Thiola EC(tiopronin,硫普罗宁)100mg和300mg片剂。

Thiola EC是一种新的肠溶制剂Thiola,用于治疗胱氨酸尿症。

  Thiola EC片剂通过505(b)(2)监管途径获得批准,该途径允许FDA参考先前已批准产品(http://www.maoyihang.com/invest/)Thiola的安全性和有效性研究结果,并结合对该产品进一步研究的审查结果。

1988年,FDA批准了Thiola 100mg片剂用于治疗胱氨酸尿症。2014年5月,Retrophin公司从私人持有的Mission Pharmacal收购了美国市场Thiola的权利。
 
  用药方面

Thiola在成人患者中的推荐初始剂量为每天800毫克,在临床研究中,平均剂量约1000毫克,即每天10片。原Thiola 100mg片剂,推荐在饭前至少1小时或饭后2小时服用。Thiola EC 100mg和300mg片剂则可与食物一起或不一起服用。
 
 
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