试验结果显示，这一基因疗法能够提高患者肌肉中抗肌萎缩蛋白的表达水平，并且改善肌肉功能性指标。
关于PF-06939926
PF-06939926是一款在研基因疗法。它将由人类肌肉特异性启动子控制的“迷你”抗肌萎缩蛋白（mini-dystrophin）转基因装在腺相关病毒9（AAV9）载体中。AAV9病毒载体具有向肌肉组织靶向递送转基因的能力。
PF-06939926已经被FDA授予孤儿药资格和罕见儿科疾病药物认定（rare pediatric disease designation）。
相关研究
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在这项1b期临床试验中，6名6-12岁患者接受了一次剂量为1E14 vg/kg（低剂量）或3E14 vg/kg（高剂量）的PF-06939926的治疗。
试验的主要终点为安全性和耐受性，次要和探索性终点包括迷你抗肌萎缩蛋白在肌纤维中的表达水平和其它肌肉功能性指标。
试验的主要终点为安全性和耐受性，次要和探索性终点包括迷你抗肌萎缩蛋白在肌纤维中的表达水平和其它肌肉功能性指标。
初步试验结果表明，在接受治疗2个月之后，接受低剂量疗法治疗的患者，肱二头肌样本中表达迷你抗肌萎缩蛋白的肌纤维比例为38%，接受高剂量疗法治疗的患者这一数值为69%。
辉瑞还对2名接受低剂量疗法治疗的患者进行了肌肉功能检测。在接受治疗1年后，使用NorthStar门诊评估（NSAA），两名患者的评分提高了4.5点，他们的基线水平为24和25。
通常，这一年龄段DMD患者的NSAA评分随着年龄增长会保持稳定或者下降。
通常，这一年龄段DMD患者的NSAA评分随着年龄增长会保持稳定或者下降。
