NMPA批准礼来艾乐明®（巴瑞替尼片）2mg片剂用于治疗成人中重度活动性类风湿关节炎

关于Ultomiris
 

　　Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。

Ultomiris被定位为Alexion公司(http://www.maoyihang.com/company/)重磅药物Soliris的升级版，后者于2007年首次获准上市，先后获批治疗3种罕见病，分别为PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）。

 

　　在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者的治疗。值得一提的是，Alexion使用了优先审评通道来加速该药在美国的审查。

今年6月，Ultomiris也获得了日本当局的批准。值得一提的是在美国、日本和欧盟，Ultomiris均被授予了孤儿药资格。

相关研究
 

　　此次批准，是基于2项关键性III期临床研究的综合数据，这是有史以来在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中开展的最大规模的III期研究，共入组了441例患者，包括从未接受过补体抑制剂治疗的（初治）阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者，以及接受Soliris（eculizumab）病情稳定的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者。

数据显示，Ultomiris每8周输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点（主要终点和全部关键次要终点）方面均达到了非劣效性。

研究中，Ultomiris的安全性与Soliris的安全性相似。

最近公布的额外数据表明，Ultomiris提供了持续8周的即刻和完全的C5抑制，同时消除了与不完全的C5抑制相关的突破性溶血。Ultomiris迄今为止的整个临床开发项目代表了超过800多患者年的经验。