近日，瑞士制药巨头罗氏（Roche）公布了血友病新药Hemlibra（emicizumab）多项关键研究的新数据。
此次会上，罗氏总共呈现来自其血友病项目的21份摘要，包括5份口头报告。来自4项关键性HAVEN临床研究的数据，证实了Hemlibra在体内存在或不存在因子VIII抑制剂的A型血友病患者中的长期安全性、有效性和生活质量受益。
此外，罗氏还公布了IIIb期STASEY研究的首次中期分析，数据加强了HAVEN 1临床研究中观察到的在体内存在因子VIII抑制剂的A型血友病成人及青少年（≥12岁）患者中的安全性。
关于Hemlibra
Hemlibra是一种双特异性单克隆抗体，能将激活天然凝血级联反应和恢复天然凝血过程所必需的2种蛋白质——凝血因子IXa和X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。
在临床研究中，Hemlibra已被证明能够显著减少出血事件并改善机体功能。
截至目前，Hemlibra分别获70多个国家和40多个国家批准用于体内存在（基于HAVEN 1和HAVEN 2研究）及不存在（基于HAVEN 3和HAVEN 4研究）因子VIII抑制剂的A型血友病患者，预防或降低出血事件的发生频率。
