近日，基石药业（苏州）有限公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布，公司 avaprIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)inib 在正在进行的全球III期临床研究 VOYAGER 中实现首例中国受试者给药。
该研究主要评估 avapritinib 相较目前标准治疗瑞戈非尼在三线或四线晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者中的疗效和安全性。入组患者必须既往接受过伊马替尼以及1~2种其他酪氨酸激酶抑制剂治疗。试验的主要研究终点是无进展生存期（PFS）。
Avapritinib
Avapritinib 是一种口服、高选择性的 KIT 和 PDGFRA 抑制剂，由基石药业合作伙伴 Blueprint Medicines（以下简称“Blueprint”）开发。大约90%的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因突变导致的细胞生长失调有关。
已发表过的临床前数据显示，avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突变的 GIST 中显示了广泛的抑制作用。
2019年6月发布的正在进行的I期 NAVIGATOR 试验数据证明，avapritinib 在 PDGFRA 外显子18突变 GIST 和四线 GIST 患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的耐受性，而这两类人群目前均没有有效的治疗方法。Blueprint 已经在美国针对这些适应症提交了新药上市申请（NDA）。
Avapritinib 是一款在研的口服精准疗法，可选择性地有效抑制 KIT 和 PDGFRA 突变激酶。它是一种靶向于活性激酶构象的1型抑制剂， avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突变的胃肠道间质瘤（GIST）中显示了广泛的抑制作用，并对激活环突变活性活性最强，而目前批准的 GIST 疗法不能抑制激活环的突变。
与现有的其他酪氨酸激酶抑制剂相比，avapritinib 对 KIT 和 PDGFRA 的选择性明显高于其他激酶抑制剂。
