近日，日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）宣布，已向日本卫生劳动福利部（MHLW）提交CrysvIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)a（burosumab，代码：KRN23）治疗FGF-23相关的低磷性佝偻病和骨软化症。
关于Crysvita
Crysvita的活性成分为burosumab，这是一种重组完全人源化IgG1单克隆抗体，靶向结合并抑制成纤维细胞生长因子23（FGF-23）的活性。FGF23通过调节磷酸盐排泄和肾脏内活性生物素D的生成来降低血清里的磷酸盐和活性维生素D水平。
目前，burosumab已被开发用于治疗与FGF-23相关的低血磷疾病，例如X连锁低磷血症（XLH）、肿瘤诱导的骨软化症（TIO）/表皮痣综合征（ENS）。
FGF-23相关的低磷性佝偻病和骨软化症中的磷酸盐消耗是由FGF-23水平和活性过高所引起的。
burosumab可靶向结合并抑制FGF-23的生物活性活性。通过阻断患者体内过多的FGF-23，burosumab可增加肾脏对磷酸盐的再吸收、增加活性维生素D的产生，从而也增强肠道对磷酸盐和钙的吸收。
在日本，burosumab已被MHLW授予治疗FGF-23相关低磷性佝偻病和骨软化症的孤儿药资格。协和发酵麒麟预计将在2019年9月收到MHLW关于burosumab的批准。
Crysvita由协和发酵麒麟与Ultragenyx合作开发。在欧盟和美国，Crysvita分别于2018年1月和2018年4月获得批准，用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X-连锁低磷血症（XLH）。之前，Crysvita在美国和欧盟均被授予了孤儿药资格，并在美国获得了突破性药物资格。
Crysvita是全球首个治疗XLH的药物。定价方面，Crysvita在儿童患者中的定价为每年16万美元，成人为每年20万美元。业界对burosumab的商业前景十分看好，预计其销售(http://www.maoyihang.com/sell/)峰值将达到10亿美元。
