ARG1-D又称精氨酸血症,是一种罕见的遗传性疾病。患者因为ARG1基因上的突变,导致肝脏内缺乏精氨酸酶1,精氨酸代谢出现障碍。
近日,Aeglea BioTherapeutics公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布,美国FDA已授予其在研疗法pegzilarginase突破性疗法认定,用于治疗精氨酸酶缺乏症(ARG1-D)。FDA的突破性疗法认定旨在加快创新疗法的研发和审评速度。
Pegzilarginase是一种增强型的人体精氨酸酶,可促进体内精氨酸代谢。这种酶替代疗法能够降低患者血液内的精氨酸水平,达到治疗的效果。
1/2期临床试验及2期开放标签扩展试验数据表明,pegzilarginase给药后患者的血液精氨酸水平降低并维持稳定。
目前,Aeglea公司正准备开展关键性的3期临床试验,该试验旨在对比pegzilarginase治疗与安慰剂治疗的效果。